Nowa Strategia Farmaceutyczna dla Europy – przewidywane kierunki legislacji unijnej w obszarze produktów leczniczych

Tło przyjęcia Strategii Farmaceutycznej

Polityka zdrowotna stanowi jeden z najważniejszych filarów unijnego systemu prawnego. Wyznaczane przez nią cele, wpływają nie tylko na pacjentów, jako najszerszą grupę jej adresatów, ale również na działalność gospodarczą w obszarze ochrony zdrowia, w tym na przemysł farmaceutyczny. Potrzeby w zakresie zapewnienia prawidłowej opieki zdrowotnej, w tym dostępności do bezpiecznych, wysokiej jakości i przystępnych cenowo produktów leczniczych, w szczególności w czasie światowej pandemii Covid – 19, stanowią priorytet państw członkowskich. W odpowiedzi na pojawiające się w tym zakresie trudności Komisja Europejska opracowała i przyjęła Strategię Farmaceutyczną dla Europy (dalej: „Strategia”), w której zdiagnozowała i zaproponowała rozwiązanie kluczowych problemów. Dokument ten pozwala w pewnym stopniu przewidzieć w jakim kierunku będzie zmierzała unijna legislacja w obszarze ochrony zdrowia oraz jakie zmiany czekają przemysł farmaceutyczny.

Założenia Strategii Farmaceutycznej

Strategia wyznacza kilka głównych celów, których osiągnięcie w najbliższych latach zostało uznane za kluczowe. Pierwszym z wyznaczonych priorytetów jest zwiększenie i zabezpieczenie dostępności leków dla pacjentów w Unii Europejskiej, jako reakcja na obserwowany od dłuższego czasu problem z niedoborem leków na rynkach europejskich. Wzmożona aktywność w tym obszarze obejmuje działania mające za zadanie zaspokoić zapotrzebowanie na produkty lecznicze także w czasach kryzysu, a jednocześnie jest to droga do budowania strategicznej autonomii Unii Europejskiej.

Kolejnym aspektem, silnie akcentowanym przez wytyczne Strategii, jest intensyfi kacja działań zmierzających do stworzenia bardziej konkurencyjnego i innowacyjnego przemysłu farmaceutycznego. W tym celu planowana jest rewizja ustawodawstwa europejskiego pod kątem regulacji praw własności przemysłowej oraz zwiększona kontrola stosowania nieuczciwych praktyk rynkowych na rynku farmaceutycznym. Jednocześnie, Strategia podkreśla istotność wdrożenia działań prowadzących do produkcji wysokiej jakości produktów leczniczych, a w konsekwencji do wzmocnienia poziomu ich bezpieczeństwa.

Niezaspokojone potrzeby medyczne

W celu osiągnięcia tak określonych założeń Komisja Europejska zaproponowała szereg działań. W pierwszej kolejności Strategia skupia się na tzw. „niezaspokojonych potrzebach medycznych”, czyli tych obszarach ochrony zdrowia, które nie są obecnie w wystarczającym stopniu zabezpieczone.

W tej grupie znajdują się przede wszystkim terapie dla pacjentów cierpiących na choroby rzadkie, ultrarzadkie czy niektóre choroby pediatryczne. Jak wskazano w Strategii, znanych jest około 7 000 chorób rzadkich, w tym rzadkie nowotwory, spośród których dla aż 95% nie ma przewidzianej terapii. Niewielkie populacje pacjentów cierpiących na dane schorzenie powodują, że nawet istniejące mechanizmy zachęt w rozwój terapii lekami sierocymi nie są wystarczającym bodźcem dla inwestycji w tym obszarze. Z jednej strony niewielka jest bowiem grupa docelowa określonej terapii, z drugiej natomiast wiele państw nie przewiduje odmiennego mechanizmu oceny efektywności kosztowej takich terapii, niż ten stosowany dla oceny zasadności refundacji leków na choroby powszechne. Rodzi to ryzyko nieobjęcia leków stosowanych w chorobach rzadkich refundacją w ogóle, lub objęcie po cenie, która (mając na uwadze docelową grupę pacjentów) nie daje szansy zwrotu poniesionych kosztów.

Z uwagi na to, Strategia proponuje wprowadzenie zmian w prawodawstwie unijnym, w zakresie regulacji odnoszących się do chorób rzadkich i pediatrycznych, w celu stworzenia lepszego systemu zachęt, aby zdynamizować inwestycje w tym sektorze. Jednocześnie Komisja Europejska rozważa wprowadzenie warunkowości udzielenia zachęt od zapewnienia szerokiego dostępu do produktu leczniczego we wszystkich państwach członkowskich.

Jako istotny przykład niezaspokojonej potrzeby medycznej Strategia wskazuje również rozwój nowych antybiotyków lub alternatywnych środków przeciwbakteryjnych z uwagi na brak opcji terapeutycznych wobec zjawiska oporności na antybiotyki (AMR). W skutek AMR zmniejszają się możliwości leczenia chorób bakteryjnych oraz wzrasta ryzyko przeprowadzania zabiegów chirurgicznych. Podstawowym sposobem walki z AMR jest podejmowanie środków w celu redukcji nadmiernego korzystania z antybiotyków. Jednocześnie środki takie mogą negatywnie wpłynąć na inwestycje w nowe antybiotyki. W celu wsparcia rozwoju nowych antybiotyków i alternatywnych terapii przeciwbakteryjnych w Strategii zaproponowano wdrożenie nowego systemu zachęt oraz nowych zasad ustalania cen dla tych produktów leczniczych. Ma to zapewnić odpowiedni poziom inwestycji w obszarze leków przeciwbakteryjnych, przy jednoczesnym stosowaniu środków optymalizujących częstotliwość stosowania tego typów leków, aby zmniejszać zjawisko AMR.

Należy również zauważyć, że do niezaspokojonych potrzeb medycznych w ocenie Komisji Europejskiej należy nie tylko brak wystarczających terapii dla pacjentów cierpiących na choroby rzadkie i część chorób pediatrycznych, ale także dla pacjentów onkologicznych oraz grup pacjentów zwiększonego ryzyka tj. osób starszych i kobiet w ciąży.

Działaniem mającym wesprzeć rozwój tego obszaru medycyny ma być również wprowadzenie przez Europejską Agencję Leków, specjalnych ram regulacyjnych tzw. priority medicines scheme (PRIME) dla produktów leczniczych z obszaru niezaspokojonych potrzeb zdrowotnych, w celu szybszego rozwoju i rejestracji tych produktów leczniczych.

Strategia przewiduje również działania w celu wzmocnienia konkurencyjności leków generycznych i biopodobnych, a w rezultacie zwiększenia dostępu pacjentów do tańszych leków i jednocześnie umożliwienia oszczędności w systemie ochrony zdrowia. Działania w tym obszarze mają zostać oparte na właściwie funkcjonującym jednolitym rynku, odpowiednich mechanizmach ochrony rynkowej oraz usuwaniu barier opóźniających wejście na rynek leków generycznych i biopodobnych. W tym zakresie zwrócono uwagę w szczególności na kwestię doprecyzowania regulacji związanych z tzw. „wyjątkiem Bolara”, który umożliwia producentom leków generycznych korzystanie z wynalazku jeszcze w czasie trwania ochrony patentowej dla celów rejestracji leku , co zapewnia możliwość wprowadzenia takich leków na rynek niezwłocznie po wygaśnięciu ochrony dla leku innowacyjnego. Komisja planuje również kontynuować dokładny nadzór nad przestrzeganiem reguł prawa konkurencji na rynku farmaceutycznym.

Istotnym elementem wsparcia rozwoju każdego z obszarów niezaspokojonych potrzeb medycznych mają być, w ocenie Komisji Europejskiej, także działania w zakresie oceny technologii medycznych (HTA). Strategia podkreśla istotną rolę tego obszaru polityki lekowej w zapewnieniu dostępu do produktów leczniczych i planuje działania intensyfikujące współpracę w tej dziedzinie na poziomie unijnym.

Wzmocnienie konkurencyjności i innowacyjności europejskiego przemysłu farmaceutycznego

Powyższe założenia Strategii dotyczyły przede wszystkim zapewnienia szeroko rozumianego wewnętrznego bezpieczeństwa lekowego Unii Europejskiej. Kolejny obszar wskazany przez Komisję Europejską jako strategicznie istotny dotyczy natomiast zapewnienia wysokiej pozycji europejskiego przemysłu farmaceutycznego na świecie. W tym zakresie Strategia skupia się na wsparciu konkurencyjności i innowacyjności europejskiego przemysłu farmaceutycznego, co ma umożliwić realną konkurencję europejskich producentów leków z przedsiębiorcami z innych części świata. Ma to szczególne znaczenie ze względu na coraz szybsze zmiany w tym sektorze gospodarki oraz pojawienie się na rynku ochrony zdrowia nowych graczy, jakimi są firmy technologiczne.

Cel ten ma zostać osiągnięty w pierwszej kolejności dzięki utworzeniu stabilnego, a zarazem elastycznego otoczenia prawnego, które zapewni pewność prawną dla inwestycji, a jednocześnie będzie nadążało za zmianami technologicznymi. Kluczowym elementem ma być w tym zakresie ujednolicenie i uproszczenie unijnego systemu ochrony praw własności intelektualnej, w szczególności w odniesieniu do patentów i dodatkowych świadectw ochronnych (SPC). Warto w tym miejscu zaznaczyć, że konkretne rozwiązania w tym obszarze muszą uwzględniać interesy wszystkich podmiotów działających w branży farmaceutycznej, tak aby ochrona innowacji niektórych przedsiębiorstw nie ograniczała nadmiernie możliwości działalności i rozwoju innych. Brak odpowiedniego wyważenia interesów wszystkich uczestników rynku jest często pojawiającym się zarzutem wobec planowanego ujednolicenia europejskiego systemu patentowego. Ewentualna reforma systemu SPC powinna uwzględniać te zastrzeżenia. W obszarze zapewnienia właściwych ram prawnych mieści się również zaplanowane stworzenie ogólnounijnej infrastruktury danych, która umożliwi wymianę informacji na temat zdrowia w całej Unii Europejskiej. Utworzenie takiego systemu ma ułatwić rozwój innowacji opartych na danych, jednocześnie sprzyjając lepszemu świadczeniu opieki zdrowotnej, w tym prowadzeniu badań i kształtowaniu polityki zdrowotnej przy zachowaniu standardów związanych z ochroną danych osobowych. Propozycja rozwiązań prawnych w tym zakresie powinna zostać przedstawiona jeszcze w tym roku.

Drugim filarem wzmocnienia konkurencyjności i innowacyjności europejskiego przemysłu farmaceutycznego ma być ułatwienie dla tworzenia innowacji oraz transformacji cyfrowej. Dzięki temu pacjenci mają uzyskać dostęp do najnowszych i najbardziej zaawansowanych terapii. W tym zakresie Strategia wskazuje na szereg kluczowych obszarów, takich jak terapie genowe i komórkowe, szczepionki, transformacja cyfrowa i medycyna spersonalizowana. Działania jakie Komisja Europejska zamierza podjąć w tym obszarze to m. in. zaproponowanie zmian w przepisach farmaceutycznych w celu odpowiedniego uregulowania zasad odnoszących się do najnowocześniejszych produktów leczniczych (terapii genowych i medycyny spersonalizowanej) oraz umożliwienia zastosowania nowoczesnych technologii. Planowane jest także pełne wdrożenie nowych ram prawnych dla prowadzenia badań klinicznych.

Trzecim filarem zapewnienia innowacyjności i konkurencyjności europejskiego przemysłu farmaceutycznego ma być efektywny i elastyczny system rejestracji leków. W tym zakresie Strategia proponuje przegląd ustawodawstwa europejskiego w celu wprowadzenia zmian, które uproszczą i przyspieszą uzyskiwanie pozwoleń na dopuszczenie do obrotu, w szczególności w zakresie oceny elementów, które mogą wzmocnić konkurencyjność leków. Wskazano również na możliwość wdrożenia jednej dla wszystkich państw członkowskich, procedury oceny substancji czynnych używanych dla różnych leków generycznych (active substance master files), celem ułatwienia uzyskiwania pozwoleń i zarządzania cyklem życia produktów. Rozważone ma zostać również przyjęcie specjalnych wymagań regulacyjnych dla produktów leczniczych przeznaczonych dla ludzi, które zawierają organizmy genetycznie zmodyfikowane (GMO).

Zwiększenie bezpieczeństwa i autonomia lekowa Unii Europejskiej

Trwające od kilku lat zjawisko występujących niedoborów w ilości leków na europejskich rynkach farmaceutycznych to jeden z kluczowych problemów polityki zdrowotnej Unii Europejskiej. Silnie zaakcentowane przez Komisję Europejską podjęcie działań w tym zakresie wynika równocześnie z pogłębienia się tego problemu na skutek pandemii Covid-19. Jak zauważono, braki w dostawach leków w dużej mierze dotyczą leków powszechnie stosowanych, które znajdują się na rynku od wielu lat. Ich braki generują niekorzystny wpływ na życie jak i zdrowie pacjentów, którzy nie mają dostępu do odpowiedniej terapii, ale również stanowi obciążenie systemu publicznej opieki zdrowotnej, zarówno w aspekcie finansowym jak i kadrowym.

W ocenie Komisji Europejskiej istnieje szereg czynników oddziałujących na to zjawisko, takich jak m. in. strategie biznesowe stosowane przez firmy farmaceutyczne, dynamicznie rozwijający się import równoległy produktów leczniczych, ograniczony dostęp do substancji czynnych czy wreszcie kwestie związane z ustalaniem cen i refundacją leków. Z uwagi na to, Komisja Europejska proponuje budowanie otwartej, strategicznej autonomii lekowej Unii Europejskiej. W jej ramach planowana jest dywersyfikacja produkcji produktów leczniczych oraz łańcucha dostaw, aby uniezależnić europejski rynek farmaceutyczny od pozaunijnych producentów i dostawców. Co więcej, również w tym aspekcie, rozwiązaniem ma być wspieranie inwestycji oraz produkcji leków w Europie. Jednocześnie Komisja Europejska, mając na celu dogłębne wykazanie przyczyn niedoboru leków na unijnych rynkach farmaceutycznych, rozpoczęła badania, których wyniki staną się następnie podstawą do rewizji obowiązujących regulacji prawnych w tym przedmiocie, jak również do wdrożenia nowych, takich jak m. in. wzmocnienie roli Europejskiej Agencji Leków w monitorowaniu niedoborów leków czy zwiększenie obowiązku producentów w zakresie powiadamiania o ich brakach.

Dodatkowymi działaniami podejmowanymi w celu zabezpieczenia nieprzerwanych dostaw produktów leczniczych jest zachęcanie państw członkowskich, aby w ramach programu EU4Health angażowały się w opracowywanie wytycznych, środków i strategii, zmierzających do rozwiązania problemu z przerwami w dostawach produktów leczniczych. Rezultaty ich współpracy docelowo miałaby być wykorzystywane nie tylko na poziomie regulacji unijnych, ale także oddziaływałyby na państwa członkowskie w zakresie ich polityki zdrowotnej. Celem Strategii jest również wzmocnienie kontroli w zakresie jakości i bezpieczeństwa stosowanych produktów leczniczych. Podjęcie działań w tym przedmiocie to wynik sytuacji związanej z nieoczekiwanym ujawnieniem się zanieczyszczeń nitrozaminowych w wielu powszechnie stosowanych lekach, ale także szybka i masowa produkcja szczepionek przeciw wirusowi SARS-CoV-2. Z tego względu, w ocenie Komisji Europejskiej, kluczowym jest wzmocnienie nadzoru nad globalnym łańcuchem produkcji, zwłaszcza po stronie posiadaczy pozwoleń na dopuszczenie do obrotu oraz zapewnienie jego większej przejrzystości.

Równocześnie Komisja Europejska planuje zacieśnienie współpracy państw członkowskich w zakresie wzajemnych inspekcji w odniesieniu do spełnienia wymogów Dobrej Praktyki Wytwarzania. W osiągnięciu wyższych standardów jakościowych, a w rezultacie zwiększonego poziomu bezpieczeństwa produktów leczniczych, mają pomóc planowane zmiany przepisów dotyczących wytwarzania i dostaw, w celu ich większej transparentności oraz zapewnienia gotowości na wykorzystanie nowych technologii wytwarzania.

Dynamiczna i mająca wymiar globalny produkcja szczepionek przeciwko SARS – CoV – 2 pokazała, że zapewnienie bezpiecznych i wysokiej jakości produktów leczniczych oraz środków immunologicznych to jedno z większych wyzwań dla przemysłu farmaceutycznego. Proces szczepienia obywateli państw unijnych, jako najskuteczniejsze rozwiązanie w walce z pandemią Covid-19, musi odbywać się w sposób dający gwarancję jego bezpieczeństwa i maksymalnej eliminacji możliwych działań niepożądanych. Z tego względu, poza funkcjonującym nadzorem nad bezpieczeństwem farmakoterapii, Strategia zakłada m. in. wprowadzenie specjalistycznej platformy do spraw szczepionek, w celu monitorowania ich skuteczności i bezpieczeństwa, która będzie wspierana przez ogólnounijną sieć badań klinicznych.

perspektywy zapewnienia bezpieczeństwa pacjentów na obszarze Unii Europejskiej ma być dążenie do stabilizacji polityki cenowej leków, a w konsekwencji do zwiększenia dostępności do przystępnych cenowo leków. Jak bowiem zauważa Komisja Europejska, przystępność cenowa leków nie oddziałuje wyłącznie na pacjentów, ale również na publiczne budżety państw członkowskich. Brak odpowiedniej transparentności, w szczególności w zakresie finansowania prac rozwojowo-badawczych oraz systemów refundacji, znacząco utrudnia osiągnięcie nadrzędnego celu jakim jest bezpieczeństwo lekowe państw członkowskich, w tym dostępność do leków innowacyjnych oraz stosowanych w chorobach rzadkich. W tym celu planowane jest przyjęcie w bieżącym roku Rozporządzenia Parlamentu Europejskiego i Rady w sprawie Oceny Technologii Medycznych (HTA), które będzie wprowadzało rozwiązania w tym zakresie.

Komisja Europejska planuje równocześnie rozwój współpracy pomiędzy odpowiednimi organami państw członkowskich, zmierzającej do wzajemnej wymiany informacji w zakresie prowadzenia polityki cenowej leków, w tym stosowanych mechanizmów refundacji oraz zasad finansowania prac badawczo – rozwojowych.

Nowa strategia farmaceutyczna akcentuje również konieczność minimalizacji negatywnego wpływu substancji farmaceutycznych na środowisko naturalne oraz promuje produkty zrównoważone pod względem środowiskowym. W konsekwencji planowany jest przegląd prawodawstwa farmaceutycznego pod kątem oceny ryzyka środowiskowego i wdrożenie działań zapewniających produkcję leków przy wykorzystaniu technik ograniczających szkodliwe oddziaływanie na środowisko.

Strategia przewiduje również wprowadzenie specjalnych mechanizmów zapewniających bezpieczeństwo lekowe na czas sytuacji kryzysowych, dla których impulsem stała się pandemia Covid-19. Pierwszym krokiem w tym obszarze jest utworzenie European Health Union package, tj. pakietu, którego zadaniem jest opracowanie rozwiązań strukturalnych mających zwiększyć gotowość Unii Europejskiej w zakresie reagowania na pojawiające się nagłe zagrożenia zdrowotne. Przedmiotowy pakiet przewiduje m. in. zwiększenie roli Europejskiej Agencji Leków w zakresie kontroli nad dostępnością produktów leczniczych, koordynacji ich dostaw czy sprawowania nadzoru epidemiologicznego. Jednakże najważniejszym działaniem, w tym przedmiocie jest planowane utworzenie EU Health Emergency Response Authority (HERA) – europejskiego urzędu ds. reagowania kryzysowego w dziedzinie zdrowia.

Podsumowanie

Nowa strategia farmaceutyczna dla Europy pokazuje kierunek rozwoju legislacji europejskiej, zmierzający do rozwoju wielu obszarów ochrony zdrowia takich jak m. in. zwiększenie inwestycji w rozwój terapii chorób rzadkich oraz pediatrycznych, wsparcie innowacyjności sektora farmaceutycznego oraz wzmocnienie jego konkurencyjności, w szczególności w odniesieniu do leków generycznych i biopodobnych. Przewidziane Strategią rozwiązania to również droga do zabezpieczenia dostępności do przystępnych cenowo produktów leczniczych, rozwój nowoczesnej medycyny, wykorzystującej postęp technologiczny, a także szereg działań zmierzających do zapewnienia bezpiecznej, szybkiej, kompleksowej i wysokiej jakości opieki zdrowotnej. Osiągnięcie tak wyznaczonych celów będzie w większości opierać się na planowanej rewizji europejskiego ustawodawstwa farmaceutycznego z uwzględnieniem zagadnień praw własności przemysłowej czy przepisów z zakresu ochrony środowiska. Niemniej jednak, realizacja tak stawianych przez Strategię celów, zgodnie z jej założeniami powinna odbywać się na drodze wspólnego i zintensyfikowanego dialogu oraz silnej współpracy państw członkowskich. Planowane przez Komisję Europejską rozwiązania, będą mieć kluczowe znaczenie dla wszystkich interesariuszy działających w sektorze ochrony zdrowia, w szczególności zaś na rynku farmaceutycznym i tym samym wymagają bacznej obserwacji.

Bibliografia:

Communication from the Commission to the European Parliament, the Council, the European Economic and Social Committee and the Committee of the Regions, Pharmaceutical Strategy for Europe, Brussels, 25.11.2020

Katarzyna Bajer – aplikant radcowski
Andrzej Siwiec – radca prawny
Dobrzański Bzymek-Waśniewska Sroka-Maleta Kancelaria Radców Prawnych s.c.

Artykuł został opublikowany w kwartalniku "Świat Przemysłu Farmaceutycznego" 1/2021