Prawo
Reforma prawa farmaceutycznego – jakie zmiany w długości wyłączności danych i wyłączności rynkowej?
W kwietniu 2023 Komisja Europejska przedstawiła pakiet propozycji zmian regulacji farmaceutycznej, obejmujący również daleko idące zmiany dotyczące systemu wyłączności i nagród regulacyjnych[1].
Pomimo ich ulokowania w regulacji sektorowej, instrumenty te spełniają cele i funkcje charakterystyczne dla własności intelektualnej. Ich głównym celem jest bowiem stymulowanie rozwoju pożądanych innowacji w obszarze medycyny i farmacji, a realizacja tego celu następuje poprzez udzielenie posiadaczowi pozwolenia na obrót produktem referencyjnym tymczasowego monopolu na rynku, co ma umożliwić zrekompensowanie kosztów inwestycji w rozwój danej innowacji.
W ostatnich latach ochrona danych regulacyjnych w formie wyłączności i nagród szybko zyskuje na znaczeniu, szczególnie w przemyśle farmaceutycznym. O ile tradycyjnie to patenty, a potem również dodatkowe prawa ochronne, miały największe znaczenie dla zapewnienia wyłączności na rynku dla innowacyjnych leków, obecnie to wyłączności regulacyjne w większości przypadków przesądzają o momencie, w którym lek generyczny może wejść na rynek[2].
Leki referencyjne
Leki referencyjne, czyli leki oparte na nowych substancjach aktywnych, autoryzowane na podstawie pełnych danych przedklinicznych i klinicznych korzystają z wyłączności danych i wyłączności rynkowej w schemacie 8+2+1. Wyłączność danych twa 8 lat, odnosi się do danych składanych w procesie rejestracyjnym referencyjnego produktu i oznacza, że przez określony czas dane te (dane referencyjne) nie mogą zostać wykorzystane przez podmiot chcący uzyskać dopuszczenie do obrotu produktu generycznego. Okres wyłączności rynkowej trwa standardowo 10 lat od momentu wprowadzenia leku referencyjnego na rynek, czyli o 2 lata wykracza poza okres wyłączności danych. Jest to okres, w którym produkt generyczny, już autoryzowany na podstawie danych referencyjnych, nie może zostać fizycznie wprowadzony na rynek. Okres dziesięciu lat, przedłuża się o jeden rok jeżeli w ciągu pierwszych ośmiu lat posiadający pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dorejestruje jedno lub więcej wskazań terapeutycznych o znaczących korzyściach klinicznych w porównaniu z istniejącymi terapiami.
Leki referencyjne chronione patentem lub SPC, dla których przeprowadzony został Pediatryczny Plan Badań, korzystają z nagrody regulacyjnej, jaką jest przedłużenie SPC o sześć miesięcy. Nagrody tej nie można łączyć z przedłużeniem wyłączności rynkowej o 1 rok.
Nowa propozycja Komisji Europejskiej zakłada znaczne zmiany. Przede wszystkim Komisja proponuje, żeby nowe okresy wyłączności dla leków referencyjnych były częściowo warunkowe, tj. przyznawane po spełnieniu określonych warunków przez posiadacza pozwolenia na obrót lekiem referencyjnym. Okresy ochrony będą więc zmienne, a ich długość będzie różna dla różnych leków.
Propozycje nowych zasad wyłączności danych i wyłączności rynkowej:
- Podstawowy okres wyłączności danych zostanie skrócony do 6 lat, możliwe będą jednak liczne przedłużenia wyłączności danych;
- Przedłużenie wyłączności danych o 2 lata, jeżeli posiadacz pozwolenia na dopuszczenie do obrotu wykaże, że produkty lecznicze są wprowadzane do obrotu i stale dostarczane do łańcucha dostaw w wystarczającej ilości i w prezentacjach niezbędnych do zaspokojenia potrzeb pacjentów w państwach członkowskich, w których dane pozwolenie na dopuszczenie do obrotu jest ważne, i że warunek ten został spełniony w ciągu dwóch lat od daty wydania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu;
- Dla małych i średnich przedsiębiorstw, podmiotów non-profit oraz podmiotów nie posiadających więcej niż 5 pozwoleń na obrót uzyskanych w procedurze scentralizowanej termin na spełnienie powyższego warunku wynosi 3 lata;
- Przedłużenie wyłączności danych o 6 miesięcy, jeżeli wnioskodawca ubiegający się o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu wykaże w momencie składania wniosku o pierwotne dopuszczenie do obrotu, że produkt leczniczy odpowiada na niezaspokojoną potrzebę zdrowotną;
- Warunek ten jest spełniony, jeżeli co najmniej jedno ze wskazań terapeutycznych leku dotyczy choroby stanowiącej zagrożenie życia lub poważnie wyniszczającej organizm i dodatkowo:
– w Unii dla danej choroby nie jest dopuszczony do obrotu żaden produkt leczniczy lub – nawet jeżeli jest dopuszczony – utrzymuje się wysoka zachorowalność na tę chorobę lub spowodowana nią śmiertelność oraz
– stosowanie leku skutkuje znacznym zmniejszeniem zachorowalności na daną chorobę lub śmiertelności z jej powodu w odnośnej populacji pacjentów;
- Przedłużenie wyłączności danych o 6 miesięcy dla produktów leczniczych zawierających nową substancję czynną, jeżeli w badaniach klinicznych przeprowadzonych na potrzeby wniosku o pierwotne dopuszczenie do obrotu zastosowano odpowiedni i oparty na dowodach lek porównawczy;
- Przedłużenie wyłączności danych o 1 rok, jeżeli posiadacz pozwolenia na dopuszczenie do obrotu uzyska w okresie ochrony danych pozwolenie na dodatkowe wskazanie terapeutyczne, co do którego posiadacz pozwolenia na dopuszczenie do obrotu wykazał znaczące korzyści kliniczne w porównaniu z istniejącymi terapiami.
- Aby uzyskać zgodę na przedłużenie posiadacz pozwolenia na dopuszczenie do obrotu składa wniosek o zmianę odpowiedniego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu, decyzję o przedłużeniu wydaje Komisja Europejska dla leków dopuszczonych centralnie, oraz właściwe organy państw członkowskich w przypadku leków dopuszczonych w innych procedurach
- Okres wyłączności rynkowej pozostanie bez zmian i będzie wynosił 2 lata, jednak nie będzie możliwości przedłużenia go o 1 rok z tytułu dorejestrowania nowego zastosowania o znaczącej korzyści klinicznej;
- Bez zmian pozostanie również możliwość uzyskania nagrody pediatrycznej w postaci przedłużenia SPC o 6 miesięcy;
- W przypadku udzielenia licencji przymusowej na lek innowacyjny, okresy wyłączności danych i wyłączności rynkowej ulegną zawieszeniu w takim zakresie, w jakim będzie tego wymagała licencja.
Nowość – bony na wyłączność (transferable exclusivity vouchers)
- 1 dodatkowy rok wyłączności danych przewidziany jest w formie przenaszalnego bonu dla twórcy nowego antybiotyku;
- Dodatkowy rok ochrony danych może być wykorzystany przez podmiot dla innego produktu w swoim portfolio lub sprzedać kupon innemu przedsiębiorstwu, które może wykorzystać voucher dla swoich celów;
- Bon będzie można wykorzystać w ciągu 5 lat od daty jego przyznania;
- Bon można wykorzystać tylko raz i w odniesieniu do jednego produktu leczniczego dopuszczonego do obrotu w procedurze centralnej oraz tylko wtedy, gdy w przypadku tego produktu trwa okres pierwszych czterech lat ochrony prawnej danych, i jeżeli pozwolenie na obrót antybiotykiem nie zostało wycofane;
- Bon można przenieść tylko raz.
Porównanie dotychczasowych i proponowanych okresów wyłączności regulacyjnych:
Komentarz do zmian
- Ze względu na system modulowania wyłączności regulacyjnych oraz warunkowość ochrony nowe przepisy cechują się znacznym poziomem niepewności co do faktycznej długości okresów wyłączności, co może utrudniać i opóźniać podejmowanie decyzji po obu stronach rynku, tj. zarówno w zakresie inwestowania w nowe cząsteczki czynne, jak i wczesnego wprowadzania produktów generycznych.
- Interpretacja warunku wprowadzenia na rynek i ciągłej dostawy (art. 82 projektu nowej dyrektywy) będzie miała kluczowe znaczenie dla całkowitej długości wyłączności rynkowej dla produktów referencyjnych, szczególnie w przypadku najdroższych, nierefundowanych leków. Warunek ten może być interpretowany w ten sposób, że w przypadku braku objęcia leku refundacją, produkty lecznicze dopuszczone na dany rynek nie będą w stanie uzyskać niezbędnego potwierdzenia dostaw od odpowiednich państw członkowskich, co sprawi, że całkowity czas przysługującej im wyłączności rynkowej będzie krótszy niż obecnie, i będzie opiewał, z największym prawdopodobieństwem 7-8 lat ochrony danych, a następnie dwa lata wyłączności rynkowej; łącznie 9-10 lat w porównaniu do obecnie zawsze 10-letniego okresu. Sytuacja ta może doprowadzić do mniejszej niż dotąd opłacalności inwestycji przemysłu farmaceutycznego w leki zaawansowane technologicznie, np. leki biologiczne, których opracowanie i komercjalizacja zwykle są na tyle kosztowne, że z jednej strony ich dostępność na rynku związana jest z koniecznością objęcia ich refundacją, a z drugiej – potrzebny jest dłuższy czas wyłączności rynkowej aby zrekompensować poniesione koszty prac badawczo-rozwojowych.
- Mało prawdopodobne jest, że proponowane przepisy zmienią częstotliwość wykorzystania przedłużenia ochrony danych o jeden rok z tytułu zarejestrowania nowego wskazania przynoszącego znaczące korzyści kliniczne (obecnie w około 40% leków referencyjnych). Nadal nagroda ta nie może być wykorzystywana kumulatywnie z przedłużeniem SPC.
- Uzyskanie wszystkich możliwych przedłużeń wyłączności danych oraz dodatkowo wykorzystanie bonu na wyłączność mogą sprawić, że całkowita długość wyłączności regulacyjnych w odniesieniu do jednego leku wyniesie 13 lat, zdecydowanie więcej niż obecnie – maksymalnie 11 lat. Uzyskanie wszystkich przedłużeń jest jednak o dość skomplikowane, przykładowo w rzadkich przypadkach można będzie spełnić warunek zaspokojenia niezaspokojonych dotąd potrzeb medycznych i przeprowadzenia badań klinicznych z udziałem komparatora.
- Zmianie mają ulec również zasady wyłączności dla leków sierocych; nowe okresy wyłączności mają być wprowadzone dla tzw. leków repozycjonowanych.
Prace legislacyjne nad pakietem farmaceutycznym trwają, a poszczególne zapisy mogą jeszcze ulec zmianie. Już teraz jednak reforma określana jest jako rewolucyjna. Z pewnością warto odpowiednio wcześnie zadbać o dostosowanie strategii innowacji i działań swojego przedsiębiorstwa do zasygnalizowanych kierunków zmian.
Bibliografia
[1] Cały pakiet propozycji wraz z materiałami pomocniczymi dostępny jest na stronie https://health.ec.europa.eu/medicinal-products/pharmaceutical-strategy-europe/reform-eu-pharmaceutical-legislation_en, dostęp 05.03.2024.
[2] Według ostatniego badania Iquvia wyłączności regulacyjne stanowiły najdłużej trwającą formę ochrony dla ponad połowy badanych leków. W 31% przypadków to wyłączność rynkowa leków referencyjnych wygasła jako ostatnia; w 19% – przedłużenie SPC wynikające z nagrody pediatrycznej, w 7% – wyłączność sieroca. Patenty zapewniały najdłużej trwającą ochronę jedynie w 11%, a SPC – w 32% przypadków. Dzięki przedłużeniu SPC o sześć miesięcy przeciętna dodatkowa wartość sprzedaży leku objętego tym przedłużeniem wyniosła średnio 220 milionów Euro. Zob. Protection Expiry and Journey into the Market, https://www.iqvia.com/insights/the-iqvia-institute/reports/protection-expiry-and-journey-into-the-market, dostęp 05.03.2024.
Dodatkowe informacje
Artykuł został opublikowany w kwartalniku „Świat Przemysłu Farmaceutycznego” 1/2024